上海2023年5月28日 /美通社/ -- 2023年05月28日，和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其用于治療晚期腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）的Ib期研究結(jié)果將于2023年6月2日至6日在美國(guó)芝加哥舉行的2023年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布。

該數(shù)據(jù)是關(guān)于Pimicotinib在治療晚期TGCT患者中的卓越抗腫瘤療效及安全性，并將于編號(hào)為「Poster Bd#: 493」的海報(bào)展示中以「EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PIMICOTINIB (ABSK021) IN TENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR (TGCT): PHASE 1B UPDATE」的標(biāo)題公布。

在和譽(yù)醫(yī)藥公布的數(shù)據(jù)中，最令人矚目的是Pimicotinib（ABSK021）的50 mg QD劑量組的客觀緩解率（ORR）高達(dá)77.4% (24/31)，包括2例完全緩解（CR）和22例部分緩解（PR），且87.5% (21/24) 患者的客觀緩解在前25周內(nèi)就被觀察到。

除此之外，Pimicotinib（ABSK021）在安全性和耐受性方面也呈現(xiàn)出明顯的優(yōu)勢(shì)。

對(duì)于不適合手術(shù)的TGCT患者，中國(guó)尚無(wú)藥物獲批上市。目前，全球唯一獲批上市用于治療腱鞘巨細(xì)胞瘤的藥物是第一三共株式會(huì)社研發(fā)的Pexidartinib，但其因潛在致命性肝損傷風(fēng)險(xiǎn)被FDA列入"黑框警告"，且其客觀緩解率（ORR）僅為38%。即便如此，第一三共依舊憑借著Pexidartinib在全球市場(chǎng)斬獲約4000萬(wàn)美金的銷售額。中金公司預(yù)計(jì)TGCT的全球市場(chǎng)約10億美元，而和譽(yù)醫(yī)藥的Pimicotinib相比于第一三共的Pexidartinib在治療TGCT方面表現(xiàn)出更為良好的有效性及安全性，并有望成為best-in-class藥物。假設(shè)Pimicotinib針對(duì)TGCT 的適應(yīng)癥于2025年在美國(guó)獲批上市，市場(chǎng)滲透率假設(shè)達(dá)到20%，上市定價(jià)參考培西達(dá)替尼（Pexidartinib）25萬(wàn)美金/年，預(yù)計(jì)其市場(chǎng)銷售峰值有望達(dá)到31.4億元(風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整后)。

Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。Pimicotinib是中國(guó)第一個(gè)自主研發(fā)并進(jìn)入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑，已于2023年4月27日在北京積水潭醫(yī)院完成首例患者給藥。此項(xiàng)研究是腱鞘巨細(xì)胞瘤疾病領(lǐng)域首個(gè)在中國(guó)和美國(guó)同步開(kāi)展的全球III期研究，計(jì)劃入組約100例受試者，包括30家中國(guó)中心在內(nèi)的全球約50家中心將參與該項(xiàng)臨床研究。

研究表明，阻斷CSF1/CSF1R信號(hào)通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，在多種巨噬細(xì)胞相關(guān)疾病中發(fā)揮作用。基于臨床Ib期腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的優(yōu)異研究結(jié)果，Pimicotinib分別于2022年7月20日和2023年1月30日被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)定為突破性治療藥物，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤。