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荷蘭萊頓2023年4月13日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱Pharming，阿姆斯特丹泛歐交易所代碼：PHARM，納斯達克代碼：PHAR）宣布向美國患者提供Joenja®（leniolisib）的首批商業(yè)發(fā)貨。Joenja®是一種口服選擇性PI3Kδ抑制劑，是美國第一個也是唯一一個批準用于成人和12歲以上兒童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的治療藥物，APDS是一種罕見的進行性原發(fā)性免疫缺陷。
根據(jù)2019年P(guān)harming與諾華（Novartis）就leniolisib簽訂的獨家許可協(xié)議的條款，相應的Joenja®首次商業(yè)銷售觸發(fā)了Pharming向諾華支付1000萬美元的里程碑式付款。
Pharming首席商務官Stephen Toor評論道：
"我們很高興地宣布，在FDA批準后大約兩周，第一批Joenja®已運送給患者，由支付方報銷，為患有APDS的患者實現(xiàn)了一個重要的里程碑。 我們期待著讓Joenja®作為第一個也是唯一一個在美國廣泛使用的被批準用于APDS患者的治療方法。"
關(guān)于活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）
APDS是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷疾病，于2013年首次被表征。APDS是由被稱為PIK3CD和PIK3R1的兩個已識別基因之中任意一個發(fā)生變異而引起。這兩個基因?qū)w內(nèi)免疫細胞的正常發(fā)育和功能至關(guān)重要。這兩種基因的變異導致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路過度活躍，使免疫細胞無法成熟和正常發(fā)揮作用，從而導致免疫缺陷和失調(diào)。1,2,3 APDS表現(xiàn)為多種癥狀，包括嚴重、反復發(fā)作的竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。4,5 由于這些癥狀可能與多種疾病有關(guān)，包括其他原發(fā)性免疫缺陷，所以APDS患者經(jīng)常被誤診，診斷延遲中位數(shù)為7年。6 由于APDS是一種進行性疾病，隨著時間的推移，這種延遲可能會導致?lián)p傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4-7 明確診斷這種疾病的唯一方法是基因檢測。全球每百萬人中約有1至2人患有APDS。
關(guān)于Joenja®（leniolisib）
Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3K?）抑制劑，在美國獲批成為第一款也是唯一一款靶向治療活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）的藥物，適用于12歲及以上的成人和兒童患者。Joenja®可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產(chǎn)生。作為重要的細胞信使，磷脂酰肌醇負責調(diào)節(jié)多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產(chǎn)生、細胞存活、血管生成和新陳代謝。一項隨機、安慰劑對照的II/III期臨床試驗結(jié)果證明了Joenja®在共同主要終點方面的臨床療效，表明對這些患者的免疫失調(diào)和免疫表型正常化具有統(tǒng)計學意義的影響，而Joenja®長期給藥的安全性和耐受性也得到中期開放標簽擴展數(shù)據(jù)的支持。8 Leniolisib目前正在接受歐洲藥品管理局的監(jiān)管審查，并計劃在英國、加拿大、澳大利亞和日本尋求進一步的監(jiān)管批準。Leniolisib目前還在一項針對4至11歲APDS兒童患者的III期臨床試驗中接受評估，此外還計劃進行一項針對1至6歲APDS兒童患者的試驗。 如需了解Joenja®相關(guān)信息，請訪問：Joenja.com
關(guān)于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發(fā)蛋白質(zhì)替代療法和精準藥物的創(chuàng)新組合并將其商業(yè)化，包括處于早期到后期開發(fā)階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區(qū)30多個市場的患者提供服務。
如需了解更多信息，請訪問www.pharming.com，并在LinkedIn上找到我們。
前瞻性陳述
本新聞稿可能包括"前瞻性陳述"。前瞻性陳述是管理層基于當前預期和假設對未來預期的陳述，受到風險和不確定性的影響。這些風險和不確定性可能導致實際結(jié)果、表現(xiàn)獲活動與陳述中所明示或暗示的結(jié)果有重大差異。這些前瞻性陳述可通過其中使用的"旨在"、"雄心"、"預計"、"相信"、"可以"、"估計"、"期待"、"目標"、"打算"、"可能"、"里程碑"、"對向"、"展望"、"計劃"、"可能"、"預測"、"風險"、"時間表"、"尋求"、"應該"、"目的"，"將要"和類似的術(shù)語和短語來識別。前瞻性陳述的示例包括涉及以下內(nèi)容的陳述：Pharming的臨床前研究及候選產(chǎn)品臨床試驗的時間和進展、Pharming的臨床和商業(yè)前景，以及Pharming對其預計營運資本需求和現(xiàn)金資源的相關(guān)預期，這些陳述受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產(chǎn)生的成本后果；以及臨床、科學、監(jiān)管和技術(shù)發(fā)展。鑒于這些風險和不確定性，以及Pharming在提交給美國證券交易委員會（SEC）的2021年度報告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發(fā)生，故而Pharming的實際業(yè)績表現(xiàn)可能與預期或暗示的表現(xiàn)存在重大不利差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述均由本節(jié)中包含或提及的警告聲明明確限定。讀者不應過分依賴前瞻性陳述。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發(fā)布之日作出，并且基于截止本新聞稿發(fā)布之日可供Pharming使用的信息。Pharming不承擔任何公開更新或修訂的義務。
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