上海2023年1月18日 /美通社/ -- 17日，上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱：和譽(yù)醫(yī)藥）宣佈，其在研的CSF-1R抑制劑Pimicotinib （ABSK021）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)開(kāi)展cGVHD（慢性移植物抗宿主病）II期臨床研究。

CSF-1R抑制劑針對(duì)慢性移植物抗宿主病在全球範(fàn)圍內(nèi)有巨大的未滿足臨床需要和商業(yè)價(jià)值。據(jù)瞭解，2021年9月，美國(guó)Syndax公司和著名藥企Incyte公司達(dá)成共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Syndax旗下的抗CSF-1R單抗axatilimab的協(xié)議，用於治療慢性移植物抗宿主病和其他纖維化疾病。根據(jù)協(xié)議，Syndax可獲得高達(dá)1.17億美元的預(yù)付款、3500萬(wàn)美元的股權(quán)投資以及最多4.5億美元的潛在里程碑付款。小分子CSF-1R抑制相較於抗體藥物，具有安全性、依從性、生產(chǎn)成本等多方面潛在優(yōu)勢(shì)。

Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號(hào)通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，在多種巨噬細(xì)胞相關(guān)疾病中發(fā)揮作用。

Pimicotinib在治療晚期腱鞘鉅細(xì)胞瘤（TGCT）臨床Ib期試驗(yàn)中，以68.0%的初步ORR展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，並具有良好的安全性和PK/PD特性。基於此結(jié)果，Pimicotinib已於2022年7月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心認(rèn)定為突破性治療藥物，用於治療不可手術(shù)的腱鞘鉅細(xì)胞瘤，並於同年10月獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)進(jìn)入關(guān)鍵臨床III期試驗(yàn)。Pimicotinib此前在美國(guó)完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)，並正在中國(guó)與美國(guó)同步開(kāi)展Ib期多隊(duì)列擴(kuò)展階段研究。除TGCT和cGVHD適應(yīng)癥已經(jīng)獲得NMPA 獲批臨床研究外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在其他多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，並與曙方醫(yī)藥一起探索其在肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（「漸凍癥」）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。截至目前，中國(guó)尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關(guān)於cGVHD

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）指異基因造血干細(xì)胞移植後，受者在重建免疫的過(guò)程中，來(lái)源於供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者臟器產(chǎn)生的臨床病理綜合征（包括經(jīng)典型cGVHD和重疊綜合征），是移植後主要併發(fā)癥之一，發(fā)生率為30%-70%。

cGVHD臨床表現(xiàn)多樣，個(gè)體差異大，病程遷延持久，多個(gè)重要器官均可受累，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，甚至影響患者遠(yuǎn)期生存。目前cGVHD的一線標(biāo)準(zhǔn)治療仍是糖皮質(zhì)激素，但是超過(guò)一半的患者會(huì)出現(xiàn)糖皮質(zhì)激素耐藥，需要進(jìn)行二線治療。針對(duì)激素治療失敗的cGVHD患者，在中國(guó)目前尚無(wú)獲批得治療藥物。

cGVHD主要病理生理過(guò)程為免疫炎癥反應(yīng)，常見(jiàn)的特徵性病理改變是慢性組織修復(fù)和纖維化。在此過(guò)程中，依賴集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬細(xì)胞促進(jìn)炎癥反應(yīng)和組織損傷，加速異常組織修復(fù)和纖維化，導(dǎo)致cGVHD的表現(xiàn)。

關(guān)於和譽(yù)

和譽(yù)醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）是一家立足中國(guó)，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年頂尖跨國(guó)藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，並參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫(yī)藥專注於腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場(chǎng)的需求，秉承國(guó)際新藥開(kāi)發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn)，致力於開(kāi)發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物，用於改善中國(guó)及全球病人的生活質(zhì)量。

自2016年成立以來(lái)，和譽(yù)醫(yī)藥已擁有由15種候選藥物組成的產(chǎn)品管線，全面涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域，並已於全球四個(gè)國(guó)家及地區(qū)取得16項(xiàng)IND或臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。

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