最快于2023年內(nèi)向國家藥監(jiān)局遞交上市申請

上海2023年1月6日 /美通社/ -- 專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布，其在研創(chuàng)新藥：帕羅培特立帕肽（palopegteriparatide）的中國3期臨床試驗（PaTHway China試驗）已于2023年1月4日完成雙盲治療期，即將進行主要終點分析。帕羅培特立帕肽每日一次給藥旨在使甲狀旁腺功能減退癥（甲旁減，HP）成年患者恢復24小時甲狀旁腺激素（PTH[1-34]）生理水平。

PaTHway China試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設(shè)計、多中心3期臨床試驗，旨在評估帕羅培特立帕肽作為甲狀旁腺激素替代療法的可能性。該研究旨在評價每日一次皮下注射帕羅培特立帕肽治療成人甲旁減患者的安全性、耐受性和療效，主要療效終點為評估接受帕羅培特立帕肽治療的甲旁減患者在停用常規(guī)鈣和活性維生素D治療時血清鈣（sCa）在正常范圍（8.3-10.6 mg/dL）的有效性。2021年5月31日該試驗獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準在中國開展研究，2022年6月16日順利完成全部受試者入組。

甲旁減是最后一種尚未實現(xiàn)真正的激素替代治療的內(nèi)分泌激素缺乏性疾病。這是一種罕見的內(nèi)分泌疾病，其特點是甲狀旁腺激素（PTH）水平不足或活性受損，鈣磷穩(wěn)態(tài)被破壞，導致血鈣（sCa）降低和血磷（sP）升高。常規(guī)的鈣劑和活性維生素D治療不能有效解決甲旁減的短期癥狀、長期并發(fā)癥以及生活質(zhì)量受影響的問題，并可能導致腎功能受損。而帕羅培特立帕肽每日注射一次的給藥設(shè)計可提供甲狀旁腺激素在正常生理濃度范圍內(nèi)的持續(xù)暴露，如果獲批，有望成為國內(nèi)首個針對甲旁減的激素替代療法。

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示："帕羅培特立帕肽的中國3期臨床試驗雙盲階段結(jié)束，意味著我們距離國內(nèi)首個針對甲旁減的激素替代療法研究成功更近一步。目前維昇藥業(yè)將著手該研究的主要終點分析，在完成所有準備工作后，盡快向國家藥監(jiān)局遞交上市申請。期待早日為中國甲旁減患者帶來新的治療選擇，緩解他們長期以來的疾苦。"

維昇藥業(yè)從Ascendis Pharma授權(quán)引進并開發(fā)帕羅培特立帕肽，該藥物已于2022年被美國FDA授予優(yōu)先審評資格，Ascendis稱美國FDA預計于2023年4月30日完成審查^[1]。此外，Ascendis Pharma也已向歐洲藥品管理局（EMA）遞交帕羅培特立帕肽的上市申請^[2]。