中國上海2021年11月15日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司今日宣布，ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的II、III期臨床試驗(yàn)方案已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。PBC是ASC42治療慢性肝膽疾病的又一個(gè)新適應(yīng)癥。另外兩個(gè)已被中國國家藥品監(jiān)督管理局和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的慢性肝膽疾病適應(yīng)癥為慢性乙型肝炎（CHB）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
基于被中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的ASC42 治療PBC的II、III期臨床試驗(yàn)方案，甘萊將在100名對熊去氧膽酸（UDCA）應(yīng)答不足或不耐受的患者中開展II期臨床試驗(yàn)。該項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)由三個(gè)活性藥物組和一個(gè)安慰劑對照組組成，入組比例為1：1：1：1，試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2022年下半年完成。隨后甘萊將就相關(guān)的藥品注冊事宜（如藥學(xué)和毒理學(xué)研究）與中國國家藥監(jiān)局進(jìn)行溝通后，隨即啟動III期試驗(yàn)。
ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體激動劑。ASC42美國 I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時(shí)的增幅高達(dá)1,780%。同時(shí)，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）在15mg每日一次為期14天的治療期間維持正常水平。
熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應(yīng)答不足或不耐受。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用于治療對UDCA不耐受或應(yīng)答不足的 PBC 患者的藥物，但并未在中國獲得批準(zhǔn)。并且，OCA治療會使患者的瘙癢癥發(fā)生率增加，并引起LDL-C升高。有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且不引起LDL-C升高使ASC42有望成為同類最佳的PBC藥物。甘萊計(jì)劃在完成中國 II 期臨床試驗(yàn)后，在美國和歐盟啟動 III 期臨床試驗(yàn)。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院肝病中心主任，國家消化系統(tǒng)疾病臨床研究中心副主任賈繼東教授表示：“PBC治療領(lǐng)域存在高度未被滿足的醫(yī)療需求，從I期數(shù)據(jù)看到，ASC42在人體有效劑量2周治療中無瘙癢，我很高興作為主要研究者牽頭ASC42 原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的臨床研究。”
歌禮創(chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示：“ASC42的第三個(gè)肝膽疾病適應(yīng)癥即原發(fā)性膽汁性膽管炎獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，這是繼近期免疫治療藥物ASC22在乙肝功能性治愈研發(fā)突破后的又一個(gè)里程碑，我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發(fā)的全球領(lǐng)先者。”
關(guān)于歌禮
歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點(diǎn)與免疫檢查點(diǎn)抑制劑）等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識及優(yōu)秀過往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，歌禮以全球化的視野布局創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域，瞄準(zhǔn)未被滿足的臨床需求，并以研發(fā)賽道國際領(lǐng)先的定位，高效、快速推進(jìn)管線產(chǎn)品的開發(fā)。歌禮目前擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和18條強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線，眾多在研管線處于國際領(lǐng)先的地位，并積極布局新的治療領(lǐng)域：
1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點(diǎn)藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用于艾滋病特異性免疫重建，以期實(shí)現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。（3）丙肝：歌禮成功研發(fā)上市由兩個(gè)1類新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊制藥專注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。針對FXR靶點(diǎn)的新藥同時(shí)被開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點(diǎn)與免疫檢查點(diǎn)抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領(lǐng)域布局創(chuàng)新且具有差異化的管線，專注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點(diǎn)抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應(yīng)癥：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實(shí)體瘤適應(yīng)癥后，新痤瘡適應(yīng)癥已獲批進(jìn)入II期臨床。欲了解更多信息，敬請登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。
