上海2021年11月1日 /美通社/ -- 10月30日，由武田中國引進的用于遺傳性血管性水腫（HAE）急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中國HAE患者。患者由中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科確診，首次通過京東大藥房實現(xiàn)線上線下一體化履約，標志著飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）將為遺傳性血管性水腫患者的生命安全保駕護航，開啟了中國HAE治療的新時代。

武田始終秉持以患者為中心，自今年4月獲批以來，加速完成各項進口手續(xù)和藥檢工作：8月31日運抵中國港口，10月15日完成藥檢，并于近日順利實現(xiàn)商業(yè)可及。飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）是便攜式即用式的預充針，患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓后自我給藥^[1]，幫助患者及時應對HAE的急性發(fā)作，避免因喉頭水腫帶來的致命窒息風險或者減輕其他部位水腫所帶來的生理和心理的痛苦。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[2]。據(jù)文獻報道，其全球患病率約為五萬分之一^[2]。HAE的主要發(fā)作特征為反復發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，常累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭。需要警惕的是，喉部發(fā)生水腫時進展迅速，從水腫發(fā)生到窒息的平均時間為4.6小時^[3]。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達40%^[2]，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)^[4]。

此前，中國沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療，患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫^[5]。截止至2021年10月，飛澤優(yōu)^®（醋酸艾替班特注射液）是中國首個且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性拮抗劑^[6]，有著高選擇性競爭性結(jié)合緩激肽B2受體的獨特機制，可減輕與HAE中緩激肽增多所導致的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫，縮短水腫發(fā)作時間，從而治療急性遺傳性血管性水腫發(fā)作^[2],[5]。同時，加拿大HAE診療指南建議^[7]，由于長期預防治療不能完全消除水腫發(fā)生的風險，所有患者都應備有至少兩劑的按需治療藥物，并應定期評估患者自行注射該藥物的能力。

中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授表示：“過去，由于國內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對性治療藥物，無法滿足患者實際的應急需求。而緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案^[8],[9]。現(xiàn)在，我由衷地感到高興，患者的生命安全終于得到了保障，避免因急性發(fā)作帶來的生理心理痛苦以及所引發(fā)的生命安全風險，讓他們更有信心、更有希望開展美好生活。”

為進一步加強罕見病創(chuàng)新藥物的患者可及性，武田與京東大藥房合作，依托線上線下一體化藥品履約能力，為患者提供專家遠程開具復購處方、在線購藥、送藥上門等服務，提升更多罕見病用藥可及性。目前已開通北京、河北、湖北、江西、廣東等21個省/自治區(qū)/直轄市（共計215個城市）的冷鏈配送，更多省份和城市也正在陸續(xù)開通中，將為中國HAE患者的生命安全保駕護航。

聲明

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