成都2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內(nèi)獲批上市的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）在四川大學(xué)華西醫(yī)院由心內(nèi)科陳玉成教授開出了西部地區(qū)首張?zhí)幏健＞S萬心是全球首個、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新希望。

ATTR-CM嚴(yán)重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長期進(jìn)展會引發(fā)限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。

“我國對于ATTR-CM的疾病認(rèn)知不足，加之該疾病又極易與心衰混淆，誤診、漏診以及延誤診治是該疾病目前面臨的主要困境，患者因此而錯過最佳治療時間，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年。”華西醫(yī)院心內(nèi)科陳玉成教授表示：“近幾年，我國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望。”

加強診斷和治療技術(shù)，華西醫(yī)院樹立標(biāo)準(zhǔn)化診治流程

目前，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，國內(nèi)僅有少數(shù)醫(yī)院具備診斷和治療能力。因此提高診斷和治療技術(shù)，建立一套標(biāo)準(zhǔn)化診治流程迫在眉睫。

依托華西醫(yī)院罕見病中心，華西醫(yī)院近年來聯(lián)合神經(jīng)科、核醫(yī)學(xué)科、血液科等對TTR心臟淀粉樣變性開展了一系列診斷和治療技術(shù)運用。“我們以國際頂級醫(yī)學(xué)中心的淀粉樣變性中心為標(biāo)桿，目前已經(jīng)建立了一套TTR心臟淀粉樣變性標(biāo)準(zhǔn)化的診治流程。”華西醫(yī)院心內(nèi)科陳玉成教授表示：“通過詳細(xì)和綜合的臨床評估，結(jié)合PYP核素顯像、超聲心動圖及心臟核磁共振成像等對心臟的評估與監(jiān)測，加上心肌活檢與淀粉樣物質(zhì)免疫分型和遺傳性TTR的DNA分析，相信ATTR-CM診斷會越來越精確，患者也會得到更早的治療而獲益。同時，為了方便更多的罕見病患者能得到更快的診療，我院罕見病診治中心開通了專門的就診綠色通道，專人專地，為患者提供一站式服務(wù)。”

維萬心^®于2020年9月底獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。基于該藥物的突破創(chuàng)新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新，10月30日，維萬心^®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎。

輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新

在輝瑞，我們致力于運用科學(xué)以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價值標(biāo)準(zhǔn)。每天，發(fā)達(dá)和新興市場的輝瑞員工都致力于推進(jìn)健康，以及能夠應(yīng)對我們這個時代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家卓越的創(chuàng)新生物制藥公司的責(zé)任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請登錄 www.pfizer.com.cn 。