上海和香港2020年11月26日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化同類首款及/或同類最優(yōu)血液及腫瘤學療法的領先創(chuàng)新生物制藥公司－德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準開展ATG-016（eltanexor）用于去甲基化藥物（HMA）治療失敗后，根據(jù)修訂國際預后積分系統(tǒng)(IPSS-R)中危及以上骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的臨床試驗。該試驗是一項I/II期、單臂、開放性臨床研究，旨在評估ATG-016 （eltanexor）單藥治療的藥代動力學、安全性和有效性。

骨髓增生異常綜合征是起源于骨髓造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，臨床表現(xiàn)為無效造血，外周血細胞減少，高風險向急性髓細胞白血病轉化。去甲基化藥物難治的骨髓增生異常綜合征患者，中位總生存期（OS）僅為4-6個月，后續(xù)治療選擇有限。臨床前研究表明，選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物可阻斷多種腫瘤抑制蛋白（例如 p53, IkB, p21）的核輸出，導致其于核內積累并活化從而發(fā)揮抗腫瘤作用；另外SINE化合物還可減少多種與elF4E結合的致癌基因mRNA（c-Myc、 Bcl-2、Bcl-6、cyclin D）的出核及轉化，使腫瘤細胞選擇性凋亡。ATG-016屬于新一代SINE化合物，相比第一代核輸出抑制劑，ATG-016顯示出極小的血腦屏障滲透性和較廣泛的治療窗口，其在較高危骨髓增生異常綜合征患者中表現(xiàn)出初步的抗腫瘤活性。

“ATG-016臨床試驗獲批體現(xiàn)了德琪醫(yī)藥研發(fā)團隊的高效執(zhí)行力，也是德琪醫(yī)藥繼上市之后在中國大陸獲得的第一個臨床批件。”德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“第一代選擇性核輸出抑制劑Selinexor已經顯示出對血液惡性腫瘤和實體腫瘤的廣泛活性，并獲得FDA批準用于復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤。ATG-016作為第二代口服SINE化合物，能夠降低血腦屏障滲透，具較廣泛的治療窗口，可潛在減少不良事件，提高藥物耐受性。”

關于ATG-016

ATG-016（eltanexor）是第二代選擇性核輸出抑制劑化合物。相較于第一代SINE化合物，ATG-016具較低的血屏障滲透及較廣泛的治療窗口，可以更好的耐受性實現(xiàn)更高頻次的給藥以及高濃度下更長時間的藥物暴露。因此，ATG-016或將適用于更多的適應癥，我們計劃在中國開展針對MDS的I/II期臨床研究，并計劃進一步開發(fā)ATG-016用于在亞太地區(qū)高發(fā)腫瘤（如KRAS突變實體瘤）及病毒性感染相關的惡性腫瘤（如鼻咽癌）。

關于德琪醫(yī)藥

德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家專注于創(chuàng)新抗腫瘤藥物的亞太地區(qū)臨床階段生物制藥公司，德琪醫(yī)藥旨在為中國、亞太地區(qū)及全球各地的患者提供最前沿的全新作用機制的抗腫瘤創(chuàng)新療法。自成立以來，德琪醫(yī)藥已建立起擁有12款臨床及臨床前創(chuàng)新藥物的豐富產品管線，取得10個臨床批件，并在亞太地區(qū)開展9項跨區(qū)域臨床試驗。公司在研產品專注于創(chuàng)新的靶點或作用機制，并擁有成為同類首款潛力的藥物。德琪人以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，力爭通過對全球首創(chuàng)和同類最優(yōu)的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。

前瞻性聲明

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