• 這是維加特^®（尼達尼布）獲得FDA批準(zhǔn)的第三項適應(yīng)癥。維加特^®于2014年首次獲批用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）
• 在 III期INBUILD臨床試驗全部研究人群中，對患者用力肺活量（FVC）的評估結(jié)果顯示，維加特相比安慰劑使患者的肺功能下降幅度減少了57%^[1]
• 肺纖維化持續(xù)惡化的慢性纖維化間質(zhì)性肺疾病（ILD）涵蓋了大量疾病，這些疾病可能導(dǎo)致嚴(yán)重的肺部問題以及肺組織不可逆轉(zhuǎn)的瘢痕形成^{[2], [3]}

上海2020年3月11日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于3月9日批準(zhǔn)維加特^®（尼達尼布）作為具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（ILDs）患者的首個治療藥物。許多肺部疾病都可能發(fā)展為具有進行性表型的慢性纖維化性ILD，其中包括未分類的ILD、自身免疫性ILD、慢性過敏性肺炎、結(jié)節(jié)病、肌炎、干燥綜合征、煤工塵肺和特發(fā)性間質(zhì)性肺炎（例如特發(fā)性非特異性間質(zhì)性肺炎）等。

維加特^®（尼達尼布）是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時阻斷3種生長因子受體，包括血管內(nèi)皮生長因子受體、血小板源性生長因子受體、以及成纖維細(xì)胞生長因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號通路。目前，維加特^®已被批準(zhǔn)用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）的治療以及系統(tǒng)性硬化病相關(guān)性間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的治療。2019年10月，維加特^®被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定，治療具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（即PF-ILD）。

FDA的批準(zhǔn)是基于III期INBUILD臨床試驗的結(jié)果。這是ILD領(lǐng)域首個基于患者疾病臨床表型、而不是最初臨床診斷對患者進行分組的III期臨床試驗。在這次試驗中，維加特^®的安全性和耐受性與之前在特發(fā)性肺纖維化（IPF）研究中觀察到的結(jié)果一致。

密歇根州安阿伯市密歇根大學(xué)肺部與重癥監(jiān)護醫(yī)學(xué)教授、INBUILD臨床試驗牽頭研究者Kevin Flaherty博士說：“具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病會導(dǎo)致呼吸道癥狀和肺功能惡化。這項批準(zhǔn)為眾多此類疾病患者提供了首個治療選擇。”

間質(zhì)性肺疾病（ILD）涵蓋200多種疾病，它們被歸類為罕見疾病，可導(dǎo)致肺纖維化，肺組織不可逆的疤痕會對肺功能產(chǎn)生負(fù)面影響。^{[2], [3]} 估計有18％至32％的ILD患者會出現(xiàn)肺纖維化持續(xù)惡化的問題。^[4]

勃林格殷格翰醫(yī)學(xué)與注冊事務(wù)高級副總裁Thomas Seck博士說：“作為間質(zhì)性肺疾病（ILD）研究領(lǐng)域的領(lǐng)先者，我們致力于更好地理解如何治療這些毀滅性疾病。今天在美國的獲批標(biāo)志著ILD研究領(lǐng)域取得了重大進展，也是個重要里程碑。此次新適應(yīng)癥的獲批距離維加特^®獲批用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的適應(yīng)癥，僅僅過去6個月的時間。”

肺纖維化基金會首席醫(yī)學(xué)官Greg Cosgrove博士說：“具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病患者可能會出現(xiàn)與其他呼吸系統(tǒng)疾病相似的癥狀，這可能會延遲對患者的準(zhǔn)確診斷。此次尼達尼布新適應(yīng)癥的獲批為醫(yī)生及患者提供了新的治療選擇，可以幫助減緩這些患者肺功能的下降速度。”