德國(guó)殷格翰2020年3月3日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)對(duì)尼達(dá)尼布治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病獲得上市許可的建議持肯定意見(jiàn)。[1]2019年9月，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)尼達(dá)尼布作為首個(gè)也是唯一一種減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）成人患者肺功能下降速度的藥物。
系統(tǒng)性硬化病（SSc）又稱硬皮病，是一種毀容性、致殘性和潛在致死性的罕見(jiàn)自身免疫性疾病。[5，6，7]其會(huì)引起各種器官的瘢痕（纖維化），包括肺、心臟、消化道和腎臟，且可能出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥。硬皮病（SSc）累及肺臟時(shí)，可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱為系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。[2，8]間質(zhì)性肺疾病（ILD）是硬皮病（SSc）的主要致死原因，幾乎占硬皮病（SSc）相關(guān)死亡的35%。[9]
“系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）是一種會(huì)影響生活的疾病。肺纖維化一旦發(fā)生將無(wú)法逆轉(zhuǎn)，這將對(duì)患者的生活和日常活動(dòng)造成破壞性影響”，勃林格殷格翰公司高級(jí)副總裁兼炎癥治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Peter Fang說(shuō)，“我們一直努力改善肺纖維化患者的生活，因此對(duì)委員會(huì)的肯定意見(jiàn)感到欣慰，這代表著在減緩這種影響生命的罕見(jiàn)的疾病進(jìn)展方面，又推動(dòng)向前邁出了重要一步。”
該肯定意見(jiàn)是基于SENSCIS®試驗(yàn)的結(jié)果，它是一項(xiàng)III期、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)。旨在研究尼達(dá)尼布在系統(tǒng)性硬化病（SSc-ILD）患者中的療效和安全性。[2] 其主要終點(diǎn)是52周期間評(píng)估的用力肺活量（FVC）年下降率。患者持續(xù)接受研究治療至少52周或最多治療100周。結(jié)果顯示按52周期間的FVC測(cè)量結(jié)果所示，與安慰劑相比，尼達(dá)尼布使肺功能喪失放緩了44%（41 mL/年）。[2]尼達(dá)尼布的不良事件特征與在特發(fā)性肺纖維化患者中觀察到的相似，最常見(jiàn)的不良事件為腹瀉。[2]
References
| 1 OFEV® positive opinion. European Medicines Agency. Available at https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop/chmp-post-authorisation-summary-positive-opinion-ofev-ii-26_en.pdf. Last accessed February 2020. |
| 2 Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. 2019; 380:2518-2528. Available at: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1903076. Last accessed February 2020. |
| 3.Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. 2019; 380:2518-2528. Available at: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1903076. Last accessed October 2019. |
| 5.Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. Lancet 2017;390:1685–1699. |
| 6.Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 2019;20:13. |
| 7.Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 2017;76:1327–1339. |
| 8.Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19. |
| 9.Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis 2010;69:1809–1815. |
