上海 2025年5月22日 /美通社/ -- 默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布其缺氧誘導(dǎo)因子2α（HIF-2α）抑制劑貝組替凡（商品名：維利瑞^®）正式在中國境內(nèi)商業(yè)上市，適用于不需要立即手術(shù)治療的Von Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）成人患者。

VHL病是一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病^[1]，是由位于染色體3p25-26的VHL基因抑癌基因突變所致^[1],[2]。VHL病常表現(xiàn)為多器官腫瘤綜合征，如中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細(xì)胞瘤、視網(wǎng)膜血管母細(xì)胞瘤、腎細(xì)胞癌、胰腺腫瘤等^[1],[3]。其中，中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細(xì)胞瘤和腎細(xì)胞癌是患者死亡的主要原因^[1]。我國VHL病患者的平均預(yù)期壽命僅為62歲^[4]。

"VHL病作為一種遺傳病、罕見病，難以根治。對VHL病相關(guān)腫瘤手術(shù)切除是主要治療方案之一，但患者術(shù)后腫瘤易復(fù)發(fā)，一生中可能需要面臨多次手術(shù)^[1]，亟待新型治療方案以改善患者生存和生活質(zhì)量。"貝組替凡臨床試驗(yàn)主要研究者（PI）、北京大學(xué)第一醫(yī)院泌尿外科研究所常務(wù)副所長龔侃教授表示，" HIF-2α是VHL病相關(guān)腫瘤發(fā)生的主要驅(qū)動(dòng)因子^[5],[6],[7]，而缺氧誘導(dǎo)因子（HIF）的發(fā)現(xiàn)及細(xì)胞感知和適應(yīng)氧氣供應(yīng)機(jī)制在2019年獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)^[8]。貝組替凡片作為一種HIF-2α抑制劑，可以阻斷HIF-2α與缺氧誘導(dǎo)因子1β（HIF-1β）相互作用，導(dǎo)致HIF-2α靶基因的轉(zhuǎn)錄和表達(dá)減少^[9]，從而阻止腫瘤生長。得益于國家對于罕見病的重視，出臺了系列相關(guān)利好政策，貝組替凡被批準(zhǔn)用于VHL病的臨床治療。這標(biāo)志著中國VHL病治療即將邁入新的篇章，也將為中國VHL病患者帶來新的選擇。"

默沙東全球高級副總裁、默沙東中國總裁田安娜表示："維利瑞^®（貝組替凡片）作為目前中國境內(nèi)首個(gè)且唯一獲批的HIF-2α抑制劑^[10]，將為VHL病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）成人患者帶來新的治療選擇。默沙東始終致力于將前沿的學(xué)術(shù)成果及突破性成果轉(zhuǎn)化為惠及患者的治療方案，為他們提供更多的治療選擇。在罕見病領(lǐng)域，尤其是罕見腫瘤領(lǐng)域，依然存在諸多未被滿足的治療需求，維利瑞^®（貝組替凡片）的上市，正是默沙東對該領(lǐng)域鄭重的承諾。依托于腫瘤科研和創(chuàng)新領(lǐng)域的領(lǐng)先地位和深厚積淀，默沙東將繼續(xù)堅(jiān)持為醫(yī)療專業(yè)人士和患者帶來創(chuàng)新前沿的治療選擇，共筑健康未來。"