北京和馬薩諸塞州劍橋2021年4月27日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北海康成”）宣布與LogicBio Therapeutics（納斯達(dá)克：LOGC，以下簡(jiǎn)稱(chēng)LogicBio）達(dá)成戰(zhàn)略合作并簽訂授權(quán)及許可協(xié)議。北海康成是一家生物制藥公司，致力于在中國(guó)和全球市場(chǎng)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化罕見(jiàn)病和罕見(jiàn)腫瘤的創(chuàng)新療法。LogicBio Therapeutics是一家處于臨床階段的基因公司，在基因遞送和基因編輯平臺(tái)開(kāi)發(fā)方面占有領(lǐng)先地位，致力于攻克兒童以及成人的各種罕見(jiàn)病和嚴(yán)重疾病。根據(jù)協(xié)議內(nèi)容，北海康成可獲得使用首個(gè)產(chǎn)于LogicBio sAAVy技術(shù)平臺(tái)的腺相關(guān)病毒（AAV）sL65衣殼，進(jìn)行法布雷病（Fabry）和龐貝氏病 （Pompe）基因療法候選藥物的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化的全球授權(quán)。此外，該協(xié)議還包括針對(duì)額外兩個(gè)適應(yīng)癥進(jìn)行開(kāi)發(fā)的選擇權(quán)。AAV sL65具有獨(dú)特的肝靶向特性，有望克服當(dāng)前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，且生產(chǎn)效率更高，有可能帶來(lái)更高的產(chǎn)量，使其成為北海康成基因療法布局的重要戰(zhàn)略補(bǔ)充。

同時(shí)，北海康成還獲得了LB-001在大中華地區(qū)（包含中國(guó)大陸、臺(tái)灣、香港和澳門(mén)地區(qū)）獨(dú)家授權(quán)的選擇權(quán)。LB-001是一種在研的基于GeneRide? 平臺(tái)的體內(nèi)基因編輯技術(shù)，可用于治療甲基丙二酸血癥（MMA）。

根據(jù)協(xié)議條款，LogicBio可獲得1000萬(wàn)美元全球獨(dú)家授權(quán)預(yù)付款。這筆款項(xiàng)將觸發(fā)啟動(dòng)對(duì)法布雷病和龐貝氏病的兩個(gè)基因療法候選藥物的研發(fā)以及其它兩個(gè)未公開(kāi)的基于AAV sL65基因療法項(xiàng)目的選擇權(quán)。此外，該款項(xiàng)還賦予了北海康成LB-001在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)選擇權(quán)。在行使LB-001的選擇權(quán)后，北海康成將承擔(dān)未來(lái)LB-001在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)、注冊(cè)、商業(yè)活動(dòng)和可能涉及的生產(chǎn)等環(huán)節(jié)的所有相關(guān)責(zé)任和費(fèi)用。該協(xié)議還包括在行使選擇權(quán)時(shí)觸發(fā)的未披露的款項(xiàng)，和至多為5.64億美元的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款，以及至多為兩位數(shù)的基于凈銷(xiāo)售額的特許使用費(fèi)。

“這項(xiàng)重要協(xié)議大力推進(jìn)了我們?yōu)榻⒈焙？党尚乱淮币?jiàn)病療法研發(fā)管線所設(shè)計(jì)的三駕齊驅(qū)的戰(zhàn)略，即打造企業(yè)內(nèi)部研發(fā)能力（受助于近期我們?cè)诿绹?guó)馬薩諸塞州開(kāi)設(shè)的罕見(jiàn)病研發(fā)設(shè)施）；同學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合（如我們與馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院紅瑞基因療法中心達(dá)成的兩項(xiàng)協(xié)議）；以及積極展開(kāi)與創(chuàng)新型生物科技公司的合作。”北海康成制藥有限公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士指出，“LogicBio領(lǐng)先的衣殼技術(shù)可以有效解決現(xiàn)有療法的局限性，將成為北海康成長(zhǎng)期罕見(jiàn)病戰(zhàn)略的重要組成部分。”