馬薩諸塞州劍橋2020年7月1日 /美通社/ -- Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布與武田簽署一項(xiàng)研究合作協(xié)議，利用Carmine Therapeutics的REGENT?技術(shù)（基于紅細(xì)胞外囊泡）發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)推廣治療兩種罕見(jiàn)病的變革性非病毒基因療法。

根據(jù)協(xié)議條款，Carmine Therapeutics將獲得預(yù)付款，作為研究資金支持，并可獲得總額超過(guò)9億美元的分期付款以及分級(jí)版稅。完成臨床前驗(yàn)證研究后，武田可優(yōu)先選擇獲得項(xiàng)目授權(quán)，并將負(fù)責(zé)臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)推廣。此外，武田還提供了500萬(wàn)美元的可轉(zhuǎn)換貸款，支持Carmine Therapeutics新的REGENT?平臺(tái)的開(kāi)發(fā)。

Carmine Therapeutics創(chuàng)始首席執(zhí)行官、藝斯高創(chuàng)投科技 (Esco Ventures) 管理合伙人林向前 (XQ Lin) 評(píng)論：“現(xiàn)在距離藝斯高創(chuàng)投科技成立和孵化Carmine Therapeutics僅一年多一點(diǎn)的時(shí)間，我們很高興與全球公認(rèn)的罕見(jiàn)病治療領(lǐng)導(dǎo)者武田達(dá)成此次合作。此次合作將為Carmine提供大筆資金，進(jìn)一步開(kāi)發(fā)我們的REGENT?平臺(tái)，并推進(jìn)我們的全資項(xiàng)目。”

Carmine Therapeutics正在開(kāi)創(chuàng)一種基于其REGENT?技術(shù)的新療法，利用紅細(xì)胞外囊泡(RBCEV)（2018年首次在《Nature Communications》發(fā)表）。這一療法的重中之重是非病毒基因療法。與基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法相比，基于紅細(xì)胞外囊泡的基因療法或可重復(fù)給藥，其基因有效載荷能力顯著提高（超過(guò)11KB），并通過(guò)紅細(xì)胞外囊泡表面修飾增強(qiáng)靶向組織的生物分布。

武田罕見(jiàn)病藥物發(fā)現(xiàn)部門(mén)主管Madhu Natarajan表示：“武田正在拓展基因療法組合，建立創(chuàng)新合作伙伴（如Carmine）網(wǎng)絡(luò)，這些合作伙伴正在尋求非病毒載體方法，可以超越如今的技術(shù)。開(kāi)發(fā)REGENT?平臺(tái)等替代基因療法提供載體（可解決腺相關(guān)病毒基因療法的挑戰(zhàn)）對(duì)于有一天為罕見(jiàn)病提供新一代療法至關(guān)重要。”