北京2020年2月29日 /美通社/ -- 2020年2月29日，是第13個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，突如其來(lái)的疫情賦予了它更多的意義。為了給疫情期間的罕見(jiàn)病患者尤其是肢端肥大癥患者解決疾病管理的問(wèn)題，益普生聯(lián)合各方在罕見(jiàn)病日當(dāng)天開(kāi)通了惠及肢端肥大癥患者的在線訪談，并邀請(qǐng)到了協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科垂體組姚勇教授，希望患者能夠在身體及心理上都平穩(wěn)地度過(guò)疫情期，也呼吁社會(huì)各界一起關(guān)注并解決罕見(jiàn)病患者的需求。
此次活動(dòng)是益普生通過(guò)病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)了解到肢端肥大癥患者的需求后應(yīng)運(yùn)而生的。病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)王奕鷗女士表示：“垂體瘤GH病友會(huì)（肢端肥大癥病友會(huì)）為這次活動(dòng)奔走忙碌，是解決患者問(wèn)題的核心力量。通常罕見(jiàn)病群體，如肢端肥大癥患者，需長(zhǎng)期就醫(yī)用藥，然而疫情之下許多患者都遇到了就醫(yī)困難，心里焦慮等問(wèn)題，亟需全社會(huì)多方的幫助。”
“瘋長(zhǎng)的身體”：肢端肥大癥
肢端肥大癥簡(jiǎn)稱“肢大癥”，是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病，患者就診時(shí)病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上[1]。
肢端肥大癥的發(fā)病率和診斷率較低。95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致[2]。肢端肥大癥患者的臨床表現(xiàn)包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野缺損、垂體功能減退等；心腦血管系統(tǒng)受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統(tǒng)受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿病；骨關(guān)節(jié)受累等。肢端肥大癥患者患結(jié)腸息肉、結(jié)腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風(fēng)險(xiǎn)也可能增高[3]。心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是其最常見(jiàn)的死因[4]。
肢端肥大癥并發(fā)癥的發(fā)生還可能會(huì)嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量和壽命，疾病對(duì)于患者的身體傷害可能會(huì)導(dǎo)致患者的生活質(zhì)量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問(wèn)題；飽受并發(fā)癥折磨，無(wú)法正常工作，甚至家庭破裂；很多患者因經(jīng)濟(jì)原因無(wú)法進(jìn)行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥患者中并發(fā)癥常見(jiàn)，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費(fèi)用。
心系患者需求，線上直播惠及更多患者
2月29日，益普生支持疼病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)、和騰訊視頻在疫情期間進(jìn)行以“關(guān)愛(ài)罕見(jiàn)病，關(guān)注肢端肥大癥”為主題的科普直播節(jié)目，協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科垂體組姚勇教授介紹：“目前，肢端肥大癥的治療方案首選是手術(shù)，總體治愈率為65%左右，術(shù)后如生化未緩解，病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療，并做好長(zhǎng)期隨訪。[5] ”
針對(duì)疫情期間的特殊情況，姚勇教授表示：“一般肢端肥大癥患者定期隨訪的時(shí)間需要遵醫(yī)囑，一般6-12月一次，及時(shí)了解疾病的狀況，調(diào)整治療方案。在疫情期間，患者不能方便的去醫(yī)院進(jìn)行檢測(cè)的情況下，需要更嚴(yán)格的進(jìn)行自我管理，如盡量多的去了解疾病知識(shí)、記錄自我狀況，在有問(wèn)題和擔(dān)心時(shí)，通過(guò)在線等方式咨詢醫(yī)生。此外，還要建立健康的生活方式，積極面對(duì)，在疫情結(jié)束后盡快去醫(yī)院進(jìn)行檢測(cè)，與醫(yī)生溝通進(jìn)行治療。”
在全社會(huì)共同面對(duì)罕見(jiàn)病的過(guò)程中，醫(yī)療企業(yè)的作用不可忽視。益普生中國(guó)總經(jīng)理陳家麟先生表示：“作為關(guān)注健康的生物制藥企業(yè)，益普生愿與中國(guó)社會(huì)各界共同努力，積極在罕見(jiàn)病領(lǐng)域深耕，努力改善患者的生活，盡一切所能去更好地了解他們的健康需求，在未來(lái)會(huì)將更多創(chuàng)新的解決方案帶到中國(guó)服務(wù)醫(yī)患，我們堅(jiān)信在政府的關(guān)注及社會(huì)各界的支持下，無(wú)論是肢端肥大癥還是其他罕見(jiàn)病，患者都會(huì)得到更多的保障和關(guān)愛(ài)。”
[1] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)外科學(xué)分會(huì)、中國(guó)垂體腺瘤協(xié)作組、中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì).中國(guó)肢端肥大癥診治指南(2013). 中華神經(jīng)外科雜志. 2013,29(10):975-979.
[2] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267.
[3] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì), 中國(guó)垂體腺瘤協(xié)助組. 中國(guó)肢端肥大癥診治指南[J]. 中國(guó)實(shí)用內(nèi)科雜志, 2013(7):519-524.
[4] Mestron A, Webb SM, Astorga R, et al. Epidemiology, clinical characteristics, outcome, morbidity and mortality in acromegaly based on the Spanish Acromegaly Registry (Registro Espanol de Acromegalia, REA). Eur J Endocrinol. 2004;151:439-446
[5] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì), 中國(guó)垂體腺瘤協(xié)助組. 中國(guó)肢端肥大癥診治指南[J]. 中國(guó)實(shí)用內(nèi)科雜志, 2013(7):519-524.
